A ognuno la sua cura

"Vostro figlio ha una malattia molto seria, ma il luogo migliore al mondo per curarlo è la porta accanto": così si son sentiti dire i genitori del piccolo KJ, nato all'ospedale dell'Università della Pennsylvania con una condizione genetica molto rara che comporta una presenza molto alta di ammoniaca nel sangue e un tasso di sopravvivenza bassissimo. KJ però è stato fortunato: in pochissimo tempo il team universitario, insieme allo staff del Children's Hospital di Philadelphia, ha individuato la mutazione e messo a punto una terapia genica personalizzata basata sulla tecnica CRISPR. Tutto lascia pensare che la cura abbia funzionato: KJ è il primo paziente al mondo a ricevere con successo una terapia genica su misura. Un orizzonte concreto di speranza per moltissime malattie genetiche: ne parliamo con Alessandro Aiuti, vicedirettore del TIGET - Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, autore insieme ad Antonella Viola di "La rivoluzione della cura. Un viaggio nella scienza che sta cambiando la medicina" (Einaudi, 2025). Al microfono Marco Motta